La sindrome di Tourette pediatrica è al centro del nuovo passo compiuto da Teva: l'FDA ha accettato la domanda di registrazione per ecopipam e ha concesso la revisione prioritaria.
La svolta regolatoria di Teva negli Stati Uniti
Teva annuncia un importante traguardo regolatorio ottenuto negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di registrazione (New Drug Application) per ecopipam, farmaco sperimentale "first-in-class" destinato ai pazienti pediatrici con sindrome di Tourette. Contestualmente, l'agenzia americana ha concesso la revisione prioritaria, fissando la data obiettivo per l'azione ufficiale (PDUFA) entro la fine del primo trimestre del 2027. La sindrome di Tourette è una condizione neuro-evolutiva debilitante che colpisce circa 100mila bambini e adolescenti negli Stati Uniti. Solo la metà di questi pazienti riceve un trattamento farmacologico su prescrizione e, tra chi lo riceve, appena il 20-30% prosegue la terapia dopo un anno. Molti pazienti continuano infatti a riscontrare un controllo inadeguato dei sintomi o effetti collaterali limitanti. In questo scenario, si inserisce la ricerca globale di Teva Pharmaceutical Industries. Il farmaco ecopipam (EBS-101) è un antagonista selettivo del recettore D1 della dopamina, già insignito della designazione di farmaco orfano. Poiché l'ipersensibilità del recettore D1 contribuisce ai comportamenti ripetitivi e compulsivi tipici della patologia, il farmaco agisce miratamente su questo meccanismo. Se approvato, ecopipam rappresenterà la prima nuova opzione terapeutica pediatrica per la sindrome di Tourette in oltre dieci anni e il primo farmaco con un nuovo meccanismo d'azione in più di 50 anni.
I dati degli studi clinici sul programma D1AMOND
L'accettazione della domanda da parte dell'FDA è sostenuta dai risultati degli studi di Fase 2b e Fase 3 del programma D1AMOND:
- Fase 2b: Studio randomizzato in doppio cieco su 153 partecipanti pediatrici in 68 centri tra Nord America ed Europa. Ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante del punteggio YGTSS-TTS rispetto al placebo (p=0,01). L'estensione in aperto ha poi confermato la durata dell'effetto fino a 12 mesi su 121 pazienti.
- Fase 3: Disegno a sospensione randomizzata che ha coinvolto 216 partecipanti. I pazienti pediatrici che hanno proseguito la terapia con ecopipam hanno mostrato una riduzione del rischio di ricaduta del 53% in 12 settimane rispetto al placebo (p=0,008).
Nei tre studi non sono state osservate variazioni clinicamente significative su peso corporeo, parametri metabolici o tracciati elettrocardiografici. Gli eventi avversi più comuni sono stati di entità lieve o moderata (mal di testa, insonnia, affaticamento, sonnolenza, ansia e nausea).
Il valore dell'innovazione per il posizionamento di Teva
I progressi su ecopipam mostrano come la componente di ricerca scientifica e specialistica affianchi, a livello internazionale, lo storico posizionamento dell'azienda nel settore dei farmaci equivalenti. Per Teva, i successi della ricerca clinica globale rafforzano il suo ruolo come azienda di riferimento nell’ambito delle neuroscienze, con un focus specifico in patologie ad alto bisogno terapeutico insoddisfatto.
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